中国的两名男性和一名女性在接受了经过生物工程和CRISPR基因编辑的免疫细胞治疗后，其严重的自身免疫疾病已进入缓解状态。这三名患者是全球首批使用捐赠者免疫细胞（而非自体细胞）进行治疗的自身免疫疾病患者。这一突破标志着这种治疗方式向大规模生产迈出了重要一步。
其中一位患者是57岁的上海人龚先生，他患有系统性硬化症，这种疾病会影响结缔组织，导致皮肤僵硬和器官损伤。他表示，在接受治疗三天后，皮肤开始变得松弛，手指和嘴巴的活动能力也有所恢复。两周后，他便重返工作岗位。龚先生表示，在接受治疗一年多后，他依然感觉良好。
这种被称为嵌合抗原受体（CAR）T细胞的工程化免疫细胞，在治疗血液癌症方面展现出了巨大的潜力，美国已经批准了多款产品。同时，这种疗法在治疗自身免疫疾病方面也展现了希望，例如系统性红斑狼疮和多发性硬化症等，在这些疾病中，免疫系统会攻击自身组织。然而，现有的CAR-T疗法通常依赖患者自体免疫细胞，使得治疗过程既昂贵又耗时。
为了提高效率，研究人员开始探索使用捐赠的免疫细胞来制造CAR-T疗法。如果成功，这一方法将使制药公司能够规模化生产，从而大幅降低成本和缩短生产时间。来自清华大学的免疫学家林欣表示，一个捐赠者的细胞可以为100多人提供治疗，而不是每个患者都需要定制疗法。
这项临床试验由上海海军军医大学的风湿病学家徐虎吉领导，研究结果发表在《细胞》杂志上。治疗六个月后，患者的病情仍处于缓解状态。徐教授表示，已有另外24名患者接受了这种疗法，结果大多是积极的。
CAR-T细胞疗法通常从患者体内提取T细胞，经过工程化处理后再回输。而此次，研究人员从一位21岁的女性捐赠者体内提取T细胞，并通过CRISPR技术编辑这些细胞，以避免捐赠的细胞攻击受体，同时防止受体的免疫系统排斥捐赠细胞。
研究人员表示，尽管短期内疗效显著，但仍需长期观察疗效是否持久。